心脏衰竭
心脏衰竭 is an acute or chronic, 这种长期疾病会随着时间的推移而恶化，全球约有6400万人受到影响.1
什么是心力衰竭?
心力衰竭是一种复杂的综合症，当心脏不能向全身泵出足够的血液时就会发生.2 它经常被多种相互关联的疾病复杂化-因此它需要对每个心脏的潜在疾病驱动因素有深入的了解. 它影响着全球6400多万人，是65岁以上老年人住院治疗的主要原因.1,3
目前的心力衰竭治疗采用“一刀切”的方法. 然而, 由于心力衰竭发生的机制范围很广, 一种尺码不适合所有人; 到 50% of 病人 die within five years of diagnosis.4 这就是为什么澳门葡京赌博游戏的科学家致力于揭示心力衰竭的潜在疾病生物学，以识别新的疾病驱动因素. 通过利用下一代疗法的力量，澳门葡京赌博游戏的目标是阻止和逆转疾病, 修复器官损伤, 有一天,, 为治愈铺平道路.
What is the difference between HFpEF and HFrEF?
有几种类型的心力衰竭通常由左心室射血分数(LVEF)来定义。, the volume fraction of blood emptied from the 心 per beat, 包括:
- 心力衰竭伴射血分数(HFrEF)降低(LVEF小于或等于40%)5-7
- 心力衰竭伴轻度射血分数降低(HFmrEF) (LVEF 41-49%)5-7
- 心力衰竭保留EF (HFpEF) (LVEF大于或等于50%)5-7
而慢性心力衰竭患者可能有类似的症状, 他们心脏的超声波扫描显示出不同类型的疾病. 大约一半的心力衰竭患者患有HFmrEF或HFpEF, where there are currently few therapeutic options available.8
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在HFrEF, 由于冠状动脉疾病，心脏的泵血能力受损, 心肌梗塞(心脏病发作)或扩张型心肌病，因此将富氧血液排出体外.9 在HFpEF, 心肌正常收缩，但微血管功能障碍导致心肌增厚, fibrosis or even amyloid cardiomyopathy, 心脏充盈不足.10,11
What is the difference between 心脏衰竭 and a 心 attack?
心力衰竭和心脏病发作是影响心脏的两种截然不同的医学疾病, although they can be related to each other.
心力衰竭是一种慢性疾病，心脏不能有效地泵血以满足身体的需要. 当心脏肌肉变弱或受损，导致血流量减少时，就会发生这种情况. 心力衰竭通常随着时间的推移而发展，通常是其他心脏疾病的结果, 比如冠状动脉疾病, 高血压, 或者之前的心脏损伤.2
心脏病发作时，有一个突然阻塞的血液流向心脏肌肉的一部分.12 这种阻塞通常是由于动脉粥样硬化(斑块积聚)在冠状动脉内形成的血凝块引起的。, and when it completely blocks the blood flow, 一部分心肌缺氧，开始死亡.12
心脏衰竭 can be a consequence of a 心 attack.2 当心脏病发作时, the damaged area of the 心 may not function properly, 导致心脏肌肉变弱，心脏衰竭的风险增加.2
Understanding 心脏衰竭 in women
心脏衰竭 tends to occur at an older age in women than men, and women are more likely to have HFpEF.13 绝经前的女性, 女性荷尔蒙, 雌激素, 提供一些预防冠状动脉疾病的保护，这种疾病通常会导致心力衰竭.14,15 然而，关于女性心力衰竭还有很多未知之处.
心脏病发作后, 女性比男性更容易患心力衰竭，而且有研究表明，女性在心脏病发作后接受的积极治疗可能比男性少.16,13 指南推荐的治疗心力衰竭的药物对男性和女性都是一样的.
Unravelling the complexity of HFpEF and CKD
Disease-causing genes for cardiomyopathy
心肌病可以导致心力衰竭，而发现基因方面的见解是改变心脏病的关键，这仍然是药物发现过程的关键部分.17
研究揭示了心力衰竭的重要遗传因素, 基因组中的变异已被确定在疾病的发展中发挥作用. 澳门葡京赌博游戏知道心肌病, 包括肥厚性心肌病(HCM)在内的一组异质性心肌疾病, dilated cardiomyopathy (DCM) and amyloidosis cardiomyopathy, are an important cause of 心脏衰竭.
了解澳门葡京赌博游戏如何应对挑战，推进新的治疗方案
所以患有心肌病和心力衰竭的人可以在下面的视频中生活得更好更健康
By exploring subtle genetic mutations, 在更常见的心衰形式中基因表达和基因-环境相互作用的变异, 有可能对患者进行分层，以进行生物标志物引导的靶向治疗的临床试验.
Uncovering the various types of amyloidosis
淀粉样变性是一组复杂的罕见疾病，由异常蛋白质错误折叠和聚集在一起形成有毒淀粉样蛋白沉积在组织或器官中引起, 包括心脏, 肾脏和周围神经.18-22 这些有毒淀粉样蛋白的积累可导致严重的器官损伤和器官衰竭，严重影响生活质量，最终是致命的.19,20 淀粉样变的体征和症状通常与其他疾病相似，导致误诊和/或延误诊断和治疗, 大多数现有的治疗方法都集中在预防或抑制新的有毒淀粉样蛋白的形成.23,24
Amyloidosis has varying types and severities, 包括轻链(AL)淀粉样变性和转甲状腺素介导淀粉样变性(ATTR), 如atr - cm, which can cause 心脏衰竭 (cardiomyopathy), 和ATTR-PN, 影响周围神经的功能(多发性神经病).19-22 另外, 有些患者可能表现为混合表型，同时表现出心脏和神经系统症状, which may complicate diagnosis and disease management.25,26 AL amyloidosis and ATTR can lead to HFpEF; there are both hereditary (ATTRv) and non-hereditary (wild-type) forms of ATTR.18,19
通过探索多种互补的行动机制来稳定, silence or deplete toxic amyloids in organs and tissues, 澳门葡京赌博游戏寻求尽可能多的患者停止和减少器官损伤的方法-无论疾病状态如何, 阶段或表型.
Next wave of innovative therapeutics for 心脏衰竭
Molecular fingerprints of 心脏衰竭
Identifying molecular fingerprints of 心脏衰竭
通过利用人工智能和组学分析的力量, our aim is to unravel the complex disease biology of 心脏衰竭 at the molecular level in individual 病人. 澳门葡京赌博游戏正在使用机器学习来分析来自心脏活检样本的大量基因表达数据，并将心力衰竭患者分层为新的分子亚类, irrespective of their clinical signs and symptoms. We are also using gene expression data from past trials, 与临床数据关联, 看看它们是否符合临床有意义的表型. Using this wealth of new information, 澳门葡京赌博游戏的目标是确定新的治疗靶点，这将形成精确医学方法的基础，以治疗具有不同分子特征的心力衰竭患者.
Improving 心 muscle contraction
Targeting impaired 心 muscle contraction
扩张型心肌病(DCM)中心肌拉伸和减弱的遗传驱动因素之一是磷蛋白(PLN)基因的突变。.29 过度的PLN活动与细胞钙调节失调和心肌收缩和松弛受损有关.30 Whilst a key target for drug discovery, 这种蛋白质的结构已被证明很难用常规药物靶向.
这项研究是与Ionis制药公司以及格罗宁根大学医学中心和卡罗林斯卡研究所的全球心力衰竭科学家合作进行的, 反义寡核苷酸(ASOs)可以用来消耗与DCM相连的PLN的形成.31
令人鼓舞的ASOs临床前结果使这一研究前景光明 精密医学 心肌病和可能的其他形式的心力衰竭的方法.
微型跳动的心脏
微型跳动的心脏
在“微型器官”的发展中，再现了跳动的心脏的机械和电子特性, 澳门葡京赌博游戏正在与 Novo心 to use the world’s first human-specific, 在体外 HFpEF功能模型. HFpEF mini-心s could provide a powerful tool for discovery, 心力衰竭新疗法的筛选及临床试验进展.
罕见的基因驱动因素
Learning from rare genetic drivers of 心脏衰竭
在最近的一次合作中, 澳门葡京赌博游戏基因组学研究中心的科学家们发现了21种与心肌病相关的不同基因的变异, 无论患者是否患有心力衰竭并保留或降低射血分数-该疾病的主要临床类别.32 这意味着, 尽管病人可能会有不同的症状去看医生, their underlying genetic drivers may be similar, 环境和合并症的作用比之前认为的要大.
Collaborations to support 心脏衰竭 innovation
We are proud to be working with healthcare professionals, 病人, governments and policy makers to improve access to healthcare, remove barriers to diagnosis and optimal treatment, 改变心血管, renal and metabolic (CVRM) diseases are detected, 诊断和治疗共同加速医疗实践的变化，为患者带来不同.
高频作用
心衰行动计划(ACT on Heart Failure, HF)的目标是到2024年将心衰住院人数减少一半，并将存活率提高20%.33 作为其中的一部分, 澳门葡京赌博游戏正在与多个利益攸关方合作，推动政策变革, 赋予患者和护理人员权力, 扰乱心力衰竭的诊断，重新设计诊断途径. 到2022年底, 45个国家实施的规划已惠及2000多万患者和188个国家,000年的学校.33 例如, 通过OPERA项目与NHS大格拉斯哥和克莱德合作, the West of 苏格兰 Innovation Hub, the University of Glasgow and other partners, we have enhanced 心脏衰竭 care in Glasgow, 苏格兰, 将超声心动图的等待时间从12个月减少到6周.34-36 早期诊断意味着患者可以开始适当的心力衰竭治疗，降低住院和死亡的风险.
关注心力衰竭
这项活动旨在让人们关注这一具有挑战性的状况, 提高人们对心力衰竭症状的认识，鼓励人们采取积极行动. 根据最新的研究, 它是由那些最了解心力衰竭的人——患有心力衰竭的人告知的.
“关注心力衰竭”活动是与世界心脏联合会和全球心脏中心合作开展的.
Procella疗法
澳门葡京赌博游戏的科学家, 与瑞典生物技术公司Procella疗法和卡罗林斯卡研究所合作, are advancing the prospect of cell therapy in 心脏衰竭. 在一起, 澳门葡京赌博游戏已经成功地将干细胞分化为能够形成新的心脏组织的人类心室祖细胞(HVP). 在临床前研究中, 澳门葡京赌博游戏已经看到这些HVP细胞, when injected into a damaged 心, 灌输, 增殖并发育成像健康心脏一样跳动的心室心肌细胞, leading to improved cardiac function.37 这项研究可以帮助澳门葡京赌博游戏实现通过心脏再肌肉化形成新的心脏组织的目标, 并最终, aim to cure 病人 with 心脏衰竭.
澳门葡京赌博游戏的人民
Built on an impressive legacy in CVRM research, 澳门葡京赌博游戏在为这些疾病患者建立一个更健康、更长久的未来方面具有独特的优势. 澳门葡京赌博游戏超过1000人的团队跨越了23个功能，包括早期和晚期R&D，医疗和商业.
Our employees are accomplished and experienced scientists, 研究人员, 临床医生, 以及医疗保健和商业专业人士，他们致力于推进新科学和推动实践变革，使crvrm疾病患者受益.
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Veeva ID: Z4-56861
Date of preparation: August 2023