批准体现了在全球范围内扩大罕见病患者可及性的承诺
Soliris (eculizumab)已在中国获批用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体阳性(Ab+)的成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者。. Soliris 是中国第一个也是唯一一个被批准用于治疗NMOSD的补体抑制剂吗.1
中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准是基于III期临床试验的结果.1 在审判中， Soliris 达到了延长首次复发时间和降低复发风险的主要终点. 48周后，98%的患者接受了 Soliris 与接受安慰剂的患者相比，63%的患者无复发(相对风险降低，94.2%; hazard ratio=0.058; 95% CI: 0.017–0.197; p<0.0001).1 此外，96%的患者接受了 Soliris 在144周的预防治疗中，与安慰剂治疗的45%的患者相比，仍然没有复发.1
NMOSD是一种罕见的影响中枢神经系统(CNS)的衰弱性自身免疫性疾病。, 包括脊柱和视神经.2-4 大多数患有NMOSD的人都会经历不可预测的复发, 以神经系统症状新发或现有神经系统症状恶化为特征的, 哪些往往是严重的和复发的，并可能导致永久残疾.5-7 据估计，中国成人NMOSD的确诊患病率约为27,000, 基于现有数据的外推.8
Xu Yan, MD, PhD, 神经内科主任医师, 北京协和医院中华医学会神经内科分会神经免疫学组副组长, 他说:“III期prevention试验确定了C5抑制在减少复发频率方面的安全性和有效性，而复发可能导致NMOSD患者严重和长期残疾. 试验中几乎所有患者在48周时都达到了无复发状态, 今天的批准标志着中国NMOSD治疗的根本转变.”
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“NMOSD患者和他们的家人不应该生活在对下一次复发和潜在并发症的恐惧中. 澳门葡京赌博游戏很自豪地推出了同类首个C5抑制剂 Soliris 在中国的NMOSD社区, 这反映了澳门葡京赌博游戏致力于改变罕见神经系统疾病患者的生活，并在世界各地扩大澳门葡京赌博游戏的药物可及性.”
的安全性和耐受性概况 Soliris 在初级治疗期间和开放标签延长期间，预防试验中的结果是一致的. 最常见的不良事件(ae)是上呼吸道感染, 头疼, 鼻咽炎和恶心.9
Soliris 在中国可用于治疗成人和儿童 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS) 以及成年人 难治性全身性重症肌无力. Soliris 是否在世界上许多国家也被批准用于多种适应症.
澳门葡京网赌游戏于2021年9月在中国成立罕见病事业部. 在未来, 该公司的目标是继续在中国推出更多创新药物, 针对补体系统及其他, 用于治疗罕见疾病, 包括PNH, aHUS, gMG, NMOSD, 碱性磷酸酶过少, 免疫球蛋白A肾病, 狼疮肾炎和淀粉样变.
Notes
NMOSD
NMOSD是一种罕见的疾病，其中免疫系统被不适当地激活以靶向中枢神经系统中的健康组织和细胞.2,3 大约四分之三的NMOSD患者具有抗aqp4 Ab+抗体, 这意味着它们会产生与特定蛋白质结合的抗体, aquaporin-4 (AQP4).10 这种结合可以不适当地激活补体系统, 哪一部分是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要, 破坏视神经中的细胞, 脊髓和大脑.2,11,12
NMOSD最常见于女性，开始于35岁左右. 男性和儿童也可能患上NMOSD，但更为罕见.13,14 NMOSD患者可能会出现视力问题, 剧烈的疼痛, 膀胱/肠功能丧失, 皮肤异常感觉(如.g.(刺痛、刺痛或对热/冷敏感)以及影响协调和/或运动.4-8,15,16 大多数患有NMOSD的人都会经历不可预测的复发，也被称为发作. 每次复发都会导致包括视力丧失在内的累积性残疾, 瘫痪，有时还会过早死亡.5-7 NMOSD是一种不同于其他中枢神经系统疾病的疾病，包括多发性硬化症. 诊断过程可能很漫长，有时还会被误诊.17-19
预防III期试验和开放标签扩展
PREVENT是一个全球性的III期试验, 随机, 双盲, 安慰剂对照, 多中心试验评估的安全性和有效性 Soliris 成人抗aqp4 Ab+ NMOSD. 该试验招募了来自北美、阿根廷、欧洲和亚洲的143名患者. 参与者被要求有明确的NMOSD诊断和抗aqp4抗体检测阳性, 在筛查前12个月内至少有2次复发或在筛查前24个月内至少有3次复发, 其中至少一项发生在过去12个月内，且扩展残疾状况量表(EDSS)得分为7分或以下. 患者被允许接受稳定的维持剂量的方案允许的支持性免疫抑制治疗，以预防复发.20
患者按2:1随机分组接受治疗 Soliris 或安慰剂，最初接受900毫克 Soliris 或安慰剂，从第一天开始，连续四周，然后服用1200毫克 Soliris 或者从第4周开始每两周服用一次安慰剂. 主要终点是第一次在试验中复发的时间，由一个独立的裁决委员会确认. 次要终点包括确定的年复发率, 生活质量测量和EDSS评分.20
完成预防试验或在试验期间经历复发的患者有资格继续进入长期延长期并接受治疗 Soliris 最多可加5个.5年. 95%(119/124)的符合条件的患者参加了开放标签扩展试验, 其中78人继续收到 Soliris 41人从安慰剂组换成 Soliris.21
Soliris
Soliris (eculizumab)是一流的C5补体抑制剂. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 终末补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Soliris 是否在初始给药期后每两周静脉注射一次.
Soliris 在美国被批准了吗, EU, 日本和中国对阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征患者的治疗.
此外, Soliris 在日本和欧盟被批准用于治疗某些成人和儿童gMG患者，在美国和中国被批准用于治疗某些成人gMG患者.
此外, Soliris 在美国被批准了吗, EU, 日本和中国对某些成人神经脊髓炎视谱障碍的治疗.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. 与大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征.
Alexion
Alexion, 澳门葡京网赌游戏罕见病, 澳门葡京网赌游戏内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, Inc. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
澳门葡京网赌游戏
澳门葡京网赌游戏(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门葡京赌博游戏公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门葡京赌博游戏, 包括心血管, Renal & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门葡京网赌游戏在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门葡京网赌游戏.com 并在社交媒体上关注公司 @澳门葡京网赌游戏.
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